O Conitec indicou a disponibilização do Zolgensma para tratar pacientes pediátricos com até 6 meses de idade com AME tipo I, que estejam fora de ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. Segundo o Conitec, a AME é uma desordem genética rara caracterizada pela "degeneração de neurônios motores na medula espinhal e tronco encefálico, o que resulta em fraqueza muscular progressiva e atrofia".

De acordo com a idade de início da doença, as habilidades motoras alcançadas e o tempo de vida, os pacientes são classificados em tipo I (nunca sentam), II (nunca caminham sem ajuda) ou III (alcançam habilidades de marcha independente).

A AME tipo I, em geral, aparece antes dos seis meses de idade e é a forma mais grave da doença, raramente ultrapassando os primeiros anos de vida se a ventilação invasiva não for implementada, segundo a comissão.

Na mesma reunião, a ANS também decidiu pela inclusão de três outras terapias ao rol. São elas: Dupilumabe (tratamento de pacientes adultos com dermatite atópica grave), Zanubrutinibe (tratamento de pacientes adultos com linfoma de células do manto) e Romosozumabe (tratamento de mulheres com osteoporose na pós-menopausa, a partir dos 70 anos).